Элтромбопаг и улучшение гемопоэза при рефрактерной апластической анемии

Eltrombopag and improved hematopoiesis in refractory aplastic anemia

Olnes MJ, Scheinberg P, Calvo KR et al.
Hematology Branch, National Heart, Lung, and Blood Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA.
Опубликовано: N Engl J Med. 2012 Jul 5; 367(1): 11-9. PMID: 22762314 [PubMed - indexed for MEDLINE]. Исправления в N Engl J Med. 2012 Jul 19; 367(3):284.

Тяжелую апластическую анемию, которая характеризуется иммунной гипоплазией костного мозга и панцитопенией, можно эффективно лечить с помощью иммуносупрессивной терапии или аллогенной трансплантации. У трети пациентов заболевание не поддается иммуносупрессии, протекает с постоянной тяжелой цитопенией и глубоким дефицитом гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников. Тромбопоэтин может увеличить количество гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников. Мы провели II фазу исследования с участием пациентов с апластической анемией, которая была рефрактерна к иммуносупрессивной терапии, чтобы определить, может ли пероральный миметик тромбопоэтина элтромбопаг (Promacta) улучшить показатели крови.

Двадцать пять пациентов получали элтромбопаг в дозе 50 мг, которая могла быть увеличена при необходимости до максимальной дозы – 150 мг в день, на протяжении 12 недель. Первичными оцениваемыми результатами были клинически значимые изменения в подсчете форменных элементов крови или достижение независимости от трансфузий. Пациенты, у которых был ответ, продолжали получать элтромбопаг.

У одиннадцати из 25 пациентов (44%) был гематологический ответ, по крайней мере, в одной линии по истечении 12 недель, с минимальными токсическими эффектами. Девять пациентов не нуждались больше в переливании тромбоцитов (медиана увеличения количества тромбоцитов – 44000 на кубический миллиметр). У шести пациентов улучшился уровень гемоглобина (медиана увеличения – 4,4 г на децилитр), 3 из них ранее были зависимы от переливания и больше не нуждались в переливании крови. У девяти пациентов возросло количество нейтрофилов (медиана увеличения – 1350 на кубический миллиметр). Серия биопсий костного мозга показала нормализацию трехросткового кроветворения у пациентов, у которых были получен ответ, без нарастания фиброза. Мониторинг иммунной функции не выявлены стабильные изменения.

Лечение элтромбопагом было связано с многолинейным клиническим ответом у некоторых пациентов с рефрактерной тяжелой апластической анемией.

(При финансовой поддержке Национального института сердца, легких и крови. www.ClinicalTrials.gov, номер NCT0092288)

A promising new treatment for refractory aplastic anemia. Metcalf D. N Engl J Med. 2012 Jul 5; 367(1):74-5.

Подготовила К.Л. Филатова,